Авторы исследования намерены как можно скорее довести инновацию до клинического применения.
Свою работу ученые из Испании и Италии посвятили борьбе с анемией Фанкони – тяжелым наследственным заболеванием крови, которое сопровождается снижением способности организма противостоять инфекциям и снабжать клетки кислородом.
Заболевание вызывается мутациями в одном из 13 генов анемии Фанкони, часто приводит к отказу в работе костного мозга, лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма.
"Считается, что такие генетические нарушения можно скорректировать генными методами в клетках, полученных от пациента, затем превратить их в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые в свою очередь можно ввести в больной организм и превратить в клетки той ткани организма, где проявляется генетическое нарушение, устранив тем самым заболевание", – сказал ведущий автор исследования, профессор Хуан Карлос Исписуа Белмонте из Центра регенеративной медицины в Барселоне.
Этот подход уже был испытан в экспериментах на мышах, однако возможность его применения для лечения заболеваний человеческого организма до последнего времени оставалась недоказанной.
Исследователи в своей работе использовали клетки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони.
Генетический аппарат этих клеток ученые исправили с помощью генных методов, основанных на введении в клетки безвредных вирусов, привносящих в инфицированную клетку и "правильную" копию того или иного поврежденного гена. После этого с помощью подобных вирусных векторов ученые перевели исправленные клетки в состояние плюрипотентных стволовых клеток.
Сравнение полученных таким образом клеток показало, что они неотличимы не только от "искусственных" стволовых клеток, полученных из здоровых клеток человека, но и от эмбриональных стволовых клеток.
При этом ученым удалось показать, что полученные из больных клеток плюрипотентные клетки могут легко дифференцироваться и превращаться в гематопоэтические клетки-предшественницы для разных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме больных естественным путем из-за отказа в работе костного мозга.
Таким образом ученым удалось доказать возможность применения комбинации генных методов и стволовых клеток для лечения генетического заболевания, не поддающегося лечению с помощью обычных лекарств.
"Несмотря на то, что ни одного больного мы пока еще не вылечили, полученные нами здоровые "искусственные" стволовые клетки в теории могут быть пересажены больным людям для лечения болезни", – сказал Белмонте.
Существенным препятствием на пути к клиническим испытаниям подобной методики является использование вирусов для коррекции генных нарушений, а также для перевода клеток в плюрипотентное состояние, что может привести к развитию рака у пациентов, вылеченных подобным методом.